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基因疗法成熟可编辑基因组大萼赤瓟

时间：2022/08/12 13:19:32 编辑：

基因疗法成熟可“编辑”基因组

长期以来，人们都认为HIV病毒是无法治愈的。主要原因是，HIV病毒是一种逆转录酶病毒，也就是说它将自己的滤过性毒菌DNA深植于宿主的基因组中，也许我们能够治疗HIV症状，但很多人对能否改变基因达到真正的治疗效果表示怀疑。

DNA静止于测试溶液中对DNA进行分离的技术十分先进，但在需要对活体体内上百万的基因进行精确“编辑”时，这种技术是完全无效的。

本周，麻省理工学院（MIT）研究人员宣称，他们能够永久性治愈一只成年动物的基因疾病。

这是对成年活体进行有效地、整体地基因编辑。在此之前，这种技术只能在早期发育过程中进行，而很多基因疾病在出生之后甚至在快成年时才被发现。

整条基因组排序的突破性研究为基因疾病（尤其是HIV病毒）的治愈带来希望。不管是像阿兹海默氏症的遗传性基因疾病还是像辐射损伤的后天获得的疾病，都将被攻克。

研究人员对一种遗传性酪氨酸血症的疾病进行治疗，这种疾病能够抑制肝脏细胞处理氨基酸酪氨酸的能力，它由小鼠（或人类）基因组中单基因变异产生，此前的研究证实，修复基因变异能够彻底治愈这种疾病。问题是，在此之前，这种修复技术只能够在早期发育过程中完成，甚至只能在卵子受精之前进行。成年活体作为修复目标太过复杂。

研究人员使用的基因编辑技术叫做CRISPR（有规律间隔的短回文重复序列）系统。该系统植入短回文DNA序列（CRISPRs），也就是病毒DNA的定义特征。

细菌拥有逐步进化的防卫能力，找到这些CRISPRs，并对这些短回文DNA序列进行治疗。